Kartos Therapeutics

navtemadlin 是一种口服、选择性 MDM2 抑制剂，旨在恢复 p53 的天然抑癌功能。其中，MDM2 是 p53 的关键负调控因子，抑制 MDM2 可以恢复野生型 p53 的肿瘤抑制功能，从而诱导肿瘤细胞周期阻滞和凋亡。

navtemadlin 作为辅助治疗药物，对 TP53 野生型（wt）中高危骨髓纤维化患者具有显著的治疗潜力，尤其适用于对标准治疗药物 ruxolitinib（Incyte）反应欠佳的患者。

• 骨髓纤维化（一种晚期罕见血液肿瘤）目前的标准治疗方案 ruxolitinib 可改善脾肿大和骨髓纤维化相关症状，但部分患者反应欠佳，navtemadlin 有望为反应欠佳的患者开创新的治疗模式。

POIESIS 三期临床试验正在进行中：在中高危、TP53 野生型、对 ruxolitinib 反应不充分的骨髓纤维化患者中，评估 navtemadlin 联合 ruxolitinib 相较安慰剂联合ruxolitinib的疗效，预计 2027 年获得顶线数据，并最早可能在 2028 年进入上市阶段。

已有临床数据中，navtemadlin 联合 ruxolitinib 在 24 周时显示出一定脾脏体积缩小和症状改善信号，并伴随变异等位基因频率下降、骨髓纤维化改善等疾病修饰相关指标。

navtemadlin 最早是由 Amgen 开发，Kartos 在 2016 年从 Amgen 引进获得。

PCT/US2011/039184（申请人：Amgen）涉及 MDM2 抑制剂的化合物通式结构、其药物组合物或其治疗癌症的用途，navtemadlin对应实施例 362 的化合物，PCT/US2014/041594涉及navtemadlin或其中间体的晶型和制备工艺。

Memo Therapeutics

Potravitug（319C07），是一种靶向 BK 多瘤病毒衣壳蛋白 VP1的人源单抗。其特点是能够剂量依赖性抑制所有 VP1 血清型（I、II、III 和 IV），通过识别病毒进入细胞所需的关键保守表位，从而阻断病毒与宿主细胞受体结合和感染过程。319C07来源于一名高 BK 病毒血症肾移植患者的记忆 B 细胞抗体库。

• BK 多瘤病毒相关肾病（BKPyVAN），与肾移植后 BK 病毒再激活相关，是肾移植患者中一种严重且常见的临床并发症，可导致移植肾丢失和移植失败。目前临床上往往依赖于减少免疫抑制治疗，但这又会增加移植排斥和移植失败风险。
• Potravitug 已于 2023 年 5 月获得 FDA 的快速通道资格认定，并于 2025 年 12 月获得欧盟的孤儿药资格认定。

Potravitug 的发现基于其抗体发现平台 DROPZYLLA，一种基于微流控单细胞技术处理的人源 B 细胞，用于从人体免疫应答中识别罕见且高效的抗病毒或抗肿瘤抗体。Memo与 potravitug 无关的资产和员工将转移至一家由 Memo 股东保留的新成立公司 Memorises Bio。

Potravitug 的 II 期 SAFE KIDNEY II 数据显示，在第 38 周时，potravitug 组 BK 病毒 DNA 血症转为不可检测的比例为 24.4%，安慰剂组为 13.0%；BK 病毒载量下降超过 2 个对数单位的比例为 40.3%，安慰剂组为 24.7%。Potravitug 耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。

相关专利家族包括PCT/EP2021/065462，涉及抗 BK 病毒抗体的序列，实施例证明了抗体319C07和抗体336F07与构象表位的选择性结合，实施例还在细胞层面证实了319C07的ADCC毒性。

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