Acumen Pharmaceuticals致力于开发针对可溶性淀粉样β寡聚体（AβOs，amyloid beta oligomers）的新型疗法，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。

Sabirnetug（ACU193）是Acumen开发的一种人源化单抗，可选择性靶向可溶性 AβO。该药物目前正在进行针对早期 AD 患者的 2 期临床试验，并已获得FDA授予的快速通道资格。可溶性 AβOs 在阿尔茨海默症早期积累，可与神经元结合，抑制突触功能并诱导神经退行性变。

J-Brain Cargo 是 JCR 的专有平台，该技术将效应蛋白与靶向转铁蛋白受体的抗体融合，能够与血脑屏障 （BBB） 内皮细胞上的转铁蛋白受体结合，通过受体介导的胞吞转运过程将药物有效载荷递送至中枢神经系统 （CNS）。该系统适用于多种治疗方式，包括抗体、酶、寡核苷酸、脂质纳米颗粒、基因和细胞疗法等。

基于J-Brain Cargo开发的首个药物是 IZCARGO（pabinafusp alfa），pabinafusp alfa 是一种由idursulfase和 J-Brain Cargo 组成的重组融合蛋白，并已在日本获批用于治疗溶酶体贮积症。

2024年，JCR 将 J-Brain Cargo 扩展至AAV载体，通过在衣壳表面展示靶向转铁蛋白受体的抗体结构域使其能够穿透血脑屏障，JCR 还通过在 AAV 衣壳中插入突变来避开肝脏，并以此衍生出 JUST-AAV 平台。

就在2025年7月8日，JCR刚刚与阿斯利康旗下的Alexion达成许可，使用 JCR 的专有 JUST-AAV 衣壳来开发基因疗法。JUST-AAV 涵盖一系列针对各种目标组织进行优化的载体类型，包括避开肝脏、肌肉靶向和脑靶向的变体，以扩大基于 AAV 的基因治疗的潜力。

JCR有多个相关专利家族围绕BBB递送平台，比如：PCT/JP2017/046762和PCT/JP2016/068738均涉及抗人转铁蛋白受体抗体或其融合蛋白。除了抗体，JCR还有一些人转铁蛋白受体结合肽的专利家族，这些肽可以穿过BBB。

近几年，JCR也有多个家族与AAV载体相关，比如：PCT/JP2022/048203涉及一种核酸分子，编码抗转铁蛋白受体抗体与具有生理活性的蛋白质的融合蛋白。PCT/IB2024/054820涉及重组AAV，包括AAV9衣壳和编码包含抗 hTfR1 VHH和治疗性蛋白（人溶酶体蛋白、人细胞因子或人神经营养因子）融合蛋白的DNA序列。不过这些家族看上去都是表达包含转铁蛋白受体抗体融合蛋白，并不是将这些抗体片段插入衣壳，与 JUST-AAV 相关的专利家族可能还未公开。

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