Actio Biosciences成立于2021年10月，是一家基于人类遗传学开发精准小分子药物的生物技术公司，由遗传学家David Goldstein和前Gilead研发负责人John McHutchison共同创立，其中Goldstein此前长期从事疾病遗传学研究，尤其聚焦神经系统疾病和癫痫，参与发现了30多个致病基因或疾病综合征。Actio于2023年完成5500万美元A轮融资，2025年又完成6600万美元B轮融资。

Actio的药物开发理念为“From One to Many”，通过从罕见遗传病入手，可以利用更明确的人类遗传学信息理解致病基因和突变的功能以降低靶点选择的生物学风险，据此开发能够纠正异常功能的小分子药物，进一步为后续向更常见疾病扩展提供依据。

• 为提高靶点筛选和验证效率，公司建立了罕见病靶点图谱，并结合生物信息学、化学和生物学知识以及基因工程小鼠模型开展研究。

Actio目前有三款在研的口服小分子，其中ABS-1230（KCNT1 抑制剂）和ABS-0871（TRPV4抑制剂）均处于临床开发阶段。此次交易围绕ABS-1230，而ABS-0871及其他早期项目不会随此次交易进入Jazz，而将在交割时被剥离至一家专注于罕见遗传性神经系统疾病的新公司，Jazz将获得该公司的少数股权及部分相关权利。

核心资产ABS-1230是一款潜在first-in-class、口服、选择性KCNT1小分子抑制剂，属于离子通道抑制剂，目前首先开发用于KCNT1相关癫痫。

• KCNT1 相关癫痫是一种罕见且常致命的儿童癫痫性脑病，其已知遗传病因主要为KCNT1基因的功能获得型突变，造成KCNT1钾离子通道活性异常增强。KCNT1 相关性癫痫患者常出现频繁且难治性癫痫发作，通常始于婴儿早期，并伴有严重的生长发育迟缓和神经功能障碍。一般抗癫痫药物对这种遗传性癫痫患者的疗效有限，且常伴有严重的副作用。目前FDA尚未批准针对KCNT1相关癫痫病因的特异性治疗药物。

ABS-1230通过直接抑制过度活化的KCNT1通道，试图从致病机制本身减少癫痫发作。临床前研究表明，ABS-1230能对所有可评估的致病突变均能抑制 KCNT1，提示其具有治疗所有 KCNT1 相关性癫痫患者的潜力。

ABS-1230的Phase I的所有测试剂量总体耐受良好，未报告严重不良事件。2026年5月，公司进一步启动KYRON Phase 1b/2a研究，作为能够支持NDA申报的注册性研究，在儿童患者的早期临床概念验证中观察到有意义的癫痫发作减少。ABS-1230目前已经获得FDA 快速通道资格、罕见儿科疾病资格和孤儿药资格认定，并进入FDA针对超罕见疾病的新Rare Disease Evidence Principles（RDEP）程序。

ABS-1230相关的两个专利家族PCT/US2024/057646和PCT/US2025/032148分别涉及两种杂环 KCNT1 抑制剂通式化合物，这两个家族的优先权均不同对应研发过程中先后产生的两个不同系列化合物，且后一家族在前一家族公开前两日递交以避免前一家族成为其公开现有技术，目前均未有授权成员。

Actio及其创始人David Goldstein目前还涉及一项与Praxis Precision Medicines之间的商业秘密诉讼，Goldstein同时也是Praxis的联合创始人之一。Actio和Goldstein目前已经提出驳回诉讼的动议，但法院尚未判决。

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