公司拥有两大技术平台：mRNA沉默技术（MST）和细胞靶向递送技术（CTD）。此外，公司正在开发双特异性siRNA技术，使单一siRNA构建体能够同时抑制多个致病蛋白。
MST技术：利用专有算法筛选 siRNA 序列，再通过化学修饰进一步优化 siRNA，以实现深度且持久的靶蛋白下调。
CTD技术：利用工程化靶向配体将 siRNA递送到一系列器官和疾病相关组织中，包括肝脏（通过新型 GalNAc衍生配体）和肝脏以外的组织，例如脂肪组织（肥胖症）、中枢神经系统（包括神经元和小胶质细胞，采用小分子配体）、骨骼肌、心肌和眼部组织。
ADARx目前有3条肝靶向临床管线，均采用GalNAc介导的肝细胞递送，分别为agazisiran（CFB靶向siRNA）、onvuzosiran（KLKB1/PKK靶向siRNA）和ADX 626（F11/FXI靶向siRNA）。
Agazisiran：一种GalNAc偶联siRNA，通过沉默肝细胞中的补体因子B（CFB）mRNA，降低循环CFB蛋白水平并选择性抑制补体旁路。公司正在针对多种补体介导疾病开展II期临床试验，包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎、阵发性睡眠性血红蛋白尿症，以及年龄相关性黄斑变性继发的地图样萎缩。
Onvuzosiran：一种长效肝靶向siRNA，通过皮下注射给药，沉默编码血浆激肽释放酶原（PKK）的KLKB1 mRNA，从而减少血浆激肽释放酶及下游缓激肽生成，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。目前正在开展III期STOP HAE临床试验，评估每3个月或每6个月给药方案。
ADX 626：一种长效肝靶向siRNA，通过选择性降解 FXI mRNA，降低凝血因子XI（FXI）蛋白水平，从而抑制病理性血栓形成。ADX 626主要开发用于缺血性卒中的二级预防，目前正在健康受试者中开展I期临床试验。
ADARx的肝外管线包括脂肪细胞靶向的ADX 077和神经元靶向的ADX 199。两者均已获得非人灵长类动物数据，目前处于临床前或IND支持性研究阶段。
ADX 077：一种皮下注射的脂肪细胞靶向siRNA，采用靶向配体介导脂肪组织递送。其具体分子靶点尚未公开。ADX 077通过促进脂肪分解，在降低体重和脂肪量的同时保留瘦体重，其机制不同于GLP 1受体激动剂。
ADX 199：一种采用小分子配体介导神经元靶向的APP siRNA，通过鞘内注射给药。通过选择性沉默并降解神经元中的APP（淀粉样β前体蛋白）mRNA，减少sAPPα、sAPPβ及Aβ等APP裂解产物的生成，拟用于阿尔茨海默病等神经退行性疾病。
除了自研管线，2025年5月，ADARx还与AbbVie达成研发合作及许可选择权协议，围绕双方约定的靶点开发神经科学、免疫学和肿瘤学等领域的下一代siRNA药物，ADARx已获得3.35亿美元首付款，AbbVie对合作项目享有后续独家许可选择权。
onvuzosiran的活性成分家族为PCT/US2022/077381，其优先权递交早于临床试验启动前约14个月。授权US专利US12042509B2的权利要求1限定寡核苷酸：第一链长14–23 nt且至少包含序列 619中的连续14个核碱基、第二链为带有具体修饰的序列312以及GalNAc连接位置。实施例中包含大量的候选序列，比如，实施例1公开了295个siRNA的正义链、反义链序列和细胞抑制数据，为日后争取更多范围提供基础且其他竞争者也难以使用这些序列。
- US12042509B2通过直接要求优先权的方式递交，从而更早进入审查程序，权利要求限定较为具体仅经过一次OA就获得授权。同族其他成员通过PCT进入国家阶段的方式，目前均处于在审阶段。
agazisiran的活性成分家族为PCT/US2022/080448，采用同日递交PCT和US正式申请的方式，授权US专利US12595477B2限定寡核苷酸裸序列和GalNAc结构。
ADARx的平台专利家族主要涉及肝外靶向和肝脏靶向的小分子，以及寡核苷酸与配体的不同偶联结构。
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