FDA在今年4月宣布，在单克隆抗体疗法和其他药物的研发中，用更有效、更贴近人体的实验方法取代动物实验。这一新举措旨在提高药物安全性，加快评估流程，同时减少动物实验，降低研发成本，并最终降低药品价格。

FDA将逐步减少、优化或可能取代动物试验要求，而更多采用NAMs 数据（new approach methodologies），例如：基于AI的毒性计算模型、细胞系以及类器官毒性测试等。

而就在7月7日，NIH 在与FDA合办的题为减少动物试验的研讨会中表示，将不再为仅依赖动物试验的项目提供资金，新的NIH资助项目必须纳入对 NAMs 的考量。

国会在2022 年末通过的《FDA Modernization Act 2.0》为NAMs提供了法律基础，该法案明确授权使用非动物替代方法（如细胞实验、计算机模型等）来支持IND申请，并取消了生物类似药BLA申请的动物实验要求。这项具有里程碑意义的政策授权 FDA 接受 NAMs 来代替动物实验。

FDA指出，动物模型不足以充分模拟人类健康和疾病。超过 90% 在动物实验中看似安全有效的药物最终未能获得 FDA 批准用于人体，主要原因是安全性和/或有效性问题。动物实验数据对于多种常见疾病（包括癌症、阿尔茨海默病和炎症性疾病）的成功率预测尤其不准确。

NAMs提供了一系列工具，能够在不依赖传统动物模型的情况下评估药物和治疗方法的安全性、有效性和药理学特性。NAMs 包括以下类型：

• 体外人源系统，如：类器官（organoids）和器官芯片（organs-on-chips）；

• 计算机模拟（in silico）工具，包括：计算建模、人工智能（AI）与机器学习（ML）；

• 其他创新平台，可综合评估与人体生物学高度相关的免疫原性、毒性和药效学，比如：离体人体组织、高通量细胞筛选和人体志愿者的微剂量与成像研究等

FDA的目标是在未来 3-5 年内使动物试验成为临床前安全性/毒性试验的例外，而非常态。

该方案将即刻应用于 IND 申请，鼓励提交 NAMs 数据，并发布了具体路线图。为了评估疗效，FDA 还将开始使用来自其他国家/地区、具有类似监管标准且已在人体中开展过该药物研究的现有真实世界安全性数据。

FDA计划从单克隆抗体 (mAb) 入手，计划在未来一年启动一项试点项目，允许选定的单克隆抗体开发商在 FDA 的密切协商下采用主要非动物实验的测试策略。

在产业端，2021年，赛诺菲基于Hesperos提供的器官芯片模型生成的数据为抗C1s单抗riliprubart（SAR445088）获批用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的2期临床试验（NCT04658472）提供了支持。这是首个使用微生理系统数据提交的 IND。从相关专利上看，当时递交专利时并未采用相关数据，可能因为专利数据是在IND之前就获取的。

在专利层面，或许在不久的未来，我们将可以在专利申请文件采用NAMs数据提供活性分子的实验数据来满足产品或用途权利要求的充分公开或创造性等要求，包括：说明药物的作用机理、毒性和有效性等。另外，补充实验数据的时间周期也将会更加可控。而未来我们也将看到更多NAMs技术平台的专利保护。

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