TiPLab - Capricor 的同种异体细胞疗法 deramiocel 治疗 DMD 的 BLA 收到 FDA 回复

7月11日，Capricor Therapeutics宣布其已收到 FDA 关于 deramiocel BLA的完整回复函，deramiocel 是用于治疗与 DMD 相关心肌病的细胞疗法。FDA 表示其无法批准现有 BLA，指出其BLA 不符合实质性有效性证据的法定要求，且需要更多临床数据。Capricor 将与 FDA 进一步沟通，并计划于 2025 年第三季度重新提交其 BLA。

Capricor Therapeutics成立于2005年，是一家开发用于治疗罕见疾病的转化细胞和外泌体疗法的生物技术公司。

Deramiocel （CAP-1002）由同种异体心脏球衍生细胞（cardiosphere-derived cells， CDC）组成，CDC 是源自健康人体心脏细胞的内源性基质细胞群。临床前和临床研究表明，其在维持 DMD（杜氏肌营养不良症）患者的心脏和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。

心肺衰竭是当今 DMD 患者死亡的主要原因，CDC 通过分泌细胞外囊泡（即外泌体）发挥作用，CDC 外泌体中已知具有生物活性的物质包括 microRNA，通过靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现修复表型而非促炎表型。CDC具有免疫调节、抗炎、抗纤维化和促血管生成等作用。

CDCs这项技术的基础由当时就职于约翰霍普金斯大学的 Eduardo Marbán 博士和罗马大学的Alessandro Giacomello博士的研究成果。2004年，他们发现CDC并阐明其机制。2012年，Marbán 团队在柳叶刀发表文章展示CDC的1期临床研究数据，证明心肌梗死后冠状动脉内输注自体CDC是安全的。

Capricor 已与罗马大学、约翰霍普金斯大学和雪松西奈医学中心（CSMC）就某些心脏衍生细胞的知识产权签订了独家许可协议。据 Capricor 披露，目前共有约125项专利（申请）涵盖CDC。CSMC有一项已授权美国专利US10457942B2涉及宽泛的制备治疗组合物的方法，包括从CDC中收获外泌体。

除了从第三方许可，Capricor 自己也有CDC相关专利，比如：PCT/US2013/043772家族中有两件美国授权专利均保护一种用于制备CDC的方法，限定了一些培养步骤。

Capricor 还拥有 StealthX 外泌体平台，用于多种类型药物的递送，包括：RNA、蛋白质、多肽和小分子。

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