QurCan 的核心技术是 TERP（Target-Engineered Responsive Polymer）聚合物-脂质纳米颗粒平台。目标是在静脉给药后，将 mRNA、DNA、ASO 或 siRNA 递送到肝外组织，尤其是脑内目标细胞，具体配方可按载荷和目标组织调整，并设计了细胞内响应性释放。

针对中枢递送的 C-TERP，公司称其利用两条主动转运路径穿越血脑屏障。与需要脑内或脑脊液给药的方案相比，其主要优势是全身给药、可重复给药、适配不同核酸载荷。

此次与礼来的合作中，QurCan 负责利用平台优化候选药物，礼来负责选定项目的后续研究、临床开发和商业化。QurCan 将获得金额未披露的首付款及礼来的战略投资，每个项目另有最高 2.37 亿美元的潜在里程碑付款，以及产品上市后的分级销售提成。

QurCan目前有两个家族涉及其平台技术：

PCT/CA2024/050740涉及电荷可切换的聚合物–脂质颗粒或其制备方法，纳米颗粒为生理条件下带负电、酸性条件下质子化的颗粒设计。

• 结合说明书中的描述，其披露的聚合物–脂质颗粒以 DLin-MC3-DMA、胆固醇和 DSPC 与 mRNA 形成脂质–核酸复合部分，外层加入聚甲基丙烯酸-聚山梨酯80-麦芽糊精接枝聚合物。其羧基外层被设计为在生理 pH 下带负电、在内体酸性环境下质子化。

PCT/CA2024/050809涉及跨血脑屏障的聚合物-脂质颗粒或其制备方法，采用双路径脑靶向涉及。

• 实施例1：比较双路径与单路径 TERP-Gd 的脑部递送。双路径颗粒以短链麦芽糊精为骨架、接枝聚山梨酯80，并进一步共价连接葡萄糖，形成用于包载 Gd 的 TERP 颗粒，并包载钆（Gd）。其中，聚山梨酯80可通过 ApoE 介导的 LDL 受体路径发挥作用，葡萄糖结构则用于利用 GLUT1 转运路径。对照颗粒采用长链多糖和聚山梨酯80，未增加葡萄糖靶向设计。静脉给药后，双路径组的脑部 MRI R1 信号约为单路径组的 2.6 倍。

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