TiPLab - Nanoscope向FDA递交治疗视网膜色素变性基因疗法的上市申请

2025年7月14日，Nanoscope Therapeutics 启动向 FDA 滚动提交 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射用混悬液）治疗视网膜色素变性的 BLA 申请，MCO-010 是首个利用光遗传学技术，以非突变依赖的方式恢复视力的基因疗法。

Nanoscope Therapeutics致力于开发和商业化新型基因疗法，用于治疗因视网膜退行性疾病导致严重视力丧失的患者。

FDA 已批准 Nanoscope 对其 BLA 进行滚动审查，首批模块已提交，预计将于 2026 年初完成完整 BLA 的提交。

根据Nanoscope今年3月发表在Molecular Therapy的临床研究数据（参见：10.1016/j.ymthe.2025.03.031），MCO-010 可恢复视网膜色素变性小鼠模型中的视觉行为。在晚期视网膜色素变性患者中，单次玻璃体内注射 AAV2-MCO-010 后视觉功能得到改善。

MCO-010 （multi-characteristic opsin，多特性视蛋白）是一种合成视蛋白，具有广谱灵敏度，可在环境光水平下激活。MCO-010可用于多种基因突变导致的视网膜色素变性。该蛋白由三个非哺乳动物来源的蛋白质结构域组成：

MCO-010的结构组成，参见：10.1016/j.ymthe.2025.03.031

使用 AAV2 载体递送经突变的合成视蛋白，即 AAV2-MCO-010（vMCO-010），通过玻璃体内注射给药。其中，AAV2载体进行了优化以靶向双极细胞。AAV2载体中包含以下组件：

AAV2 基因表达盒 vMCO-010，参见：10.1016/j.ymthe.2025.03.031

可能相关的专利家族PCT/US2017/059922涉及一种合成视蛋白，已授权的US11180537B2的权利要求1保护一种重组、环境光可激活、增强型多特性视蛋白（eMCO1）嵌合蛋白，限定了嵌合蛋白的氨基酸序列，包括视蛋白的序列和mCherry的序列。另有一个部分延续申请涉及恢复患有视网膜营养不良或视网膜变性的患者视力的方法，通过施用包含核苷酸的载体，并限定核苷酸的序列或其同源性。

Nanoscope还有专利涉及用于光学视网膜成像的装置和方法，通过对光信号进行算法处理，用于诊断眼部疾病、评估疾病进展或治疗后的视力恢复。

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