两场纠纷均围绕SRP-9001展开，即后来以ELEVIDYS上市的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法。该产品使用AAVrh74衣壳递送编码微型抗肌萎缩蛋白的基因，于2023年6月首次获得FDA批准。ELEVIDYS近年来备受争议，其Ⅲ期研究未达到主要终点，上市后又出现致死性急性肝衰竭报告。目前，该产品在美国仍保留针对部分行走能力患者的适应症，但已新增黑框警告并收窄使用范围。

第一场诉讼：从安全港抗辩到专利适格性争议

2020年9月15日，在SRP-9001仍处于临床开发阶段、距离首次获批尚有约两年九个月时，宾大与独家被许可人REGENXBIO主动起诉Sarepta，主张其生产SRP-9001时使用的培养宿主细胞侵犯宾大的US 10,526,617（’617专利）。涉诉权利要求涉及含重组核酸的宿主细胞，核酸编码特定AAV衣壳蛋白或满足序列同一性要求的变体，并包含异源非AAV序列，即“研究工具”类专利。

Sarepta首先提出安全港（safe harbor）抗辩，主张相关活动用于产品开发和FDA申报，应受到§271(e)(1)保护。但法院于2022年1月未支持该动议。法院认为，虽然SRP-9001需要FDA批准，涉诉宿主细胞本身却不需要FDA的上市前审批；Sarepta使用这些受专利保护的细胞，是为了开发其自身可获专利的产品。因此，法院未接受将相关使用活动纳入安全港的主张，案件继续审理。

此后，Sarepta在侵权诉讼中提出专利无效主张，双方分别就涉诉权利要求是否符合§101专利适格性要求提出简易判决动议。2024年1月，地区法院支持Sarepta，认为将天然来源的序列组合并放入宿主细胞，不足以使其成为可专利主题，认定涉诉权利要求无效。

REGENXBIO与宾大随后上诉。2026年2月20日，CAFC推翻原判，认为应考察所要求保护的组合物整体：将来自不同物种的核酸序列人工拼接并导入宿主细胞，形成了与天然产物具有显著区别的工程化组合物，因此符合§101。法院还指出，说明书记载了相关组合物在基因递送和基因治疗方面的用途，进一步支持其具有显著的实用潜力。案件被发回继续审理，Sarepta此前取得的专利不适格判决被撤销，但CAFC并未据此认定其侵权。（参见《CAFC 撤销了地区法院对 Regenxbio 基因疗法专利不具适格性的裁决》）

第二场诉讼：通过IPR挑战AAV载体专利

2023年6月20日，在第一场诉讼仍在进行时，宾大与REGENXBIO依据当天授权的US 11,680,274（’274专利）再次起诉Sarepta，并将代工企业Catalent列为被告。此次起诉发生在SRP-9001首次获得FDA批准的两天前。原告的指控已涉及商业化准备，包括为上市建立产品库存，以及即将开展的商业上市活动。

’274 专利涉及对AAV衣壳的序列进行点突变，以提高AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率。

Sarepta这次选择向PTAB提出IPR，基于现有技术挑战六项权利要求的有效性。地区法院于2024年3月中止侵权诉讼，等待IPR结果。程序中，宾大放弃了其中五项权利要求，仅保留进一步限定迷你型或微型抗肌萎缩蛋白的权利要求8。

2025年8月，PTAB认定Sarepta未能证明权利要求8显而易见。其主要问题在于，未充分说明本领域技术人员为何会结合相关现有技术得到所要求的载体，Sarepta在后续答复中补充了新的技术改造动机，但PTAB认为该理由提出过晚，不予接受。Sarepta随后上诉，侵权诉讼继续中止。（参见：《Sarepta 对宾夕法尼亚大学 AAV 基因疗法专利的 IPR 挑战失败》）

整体和解：同时处理既往争议与未来风险

至此，Sarepta在’617专利案中的§101胜诉已被推翻，’274专利IPR中保留的权利要求8也未被成功无效。双方最终选择通过整体和解解决争议。

“On September 23, 2026 (the “Effective Date”), Sarepta Therapeutics, Inc. (the “Company”), Sarepta Therapeutics Three, LLC (“Sarepta Three” and, together with the Company, “Sarepta”), REGENXBIO Inc. (“REGENXBIO”), the Trustees of the University of Pennsylvania (“UPenn”) and Catalent, Inc. (“Catalent”) entered into a settlement agreement (the “Settlement Agreement”) regarding, among other matters, the resolution of pending patent infringement litigations and an appeal from inter partes review proceedings relating to U.S. Patent No. 11,680,274 (the “‘274 Patent”) and U.S. Patent No. 10,526,617 (the “‘617 Patent”) (collectively, the “Litigations”).”

根据披露，REGENXBIO与宾大除豁免相关既往侵权请求外，还就包括ELEVIDYS在内、使用AAVrh74衣壳的Sarepta产品，作出约定范围内的未来不诉承诺，涉及’617、’274及其他相关专利。协议同时顾及Catalent等合作主体，且不包含任何一方承认责任。

2026年10月8日，CAFC依双方约定终止’274专利IPR上诉，该上诉未形成新的实体裁判。

Takeaway

本案中，SRP-9001尚处于临床开发阶段时，宾大与REGENXBIO即依据涉及宿主细胞的“研究工具”类专利，针对其生产中的相关使用活动提起侵权诉讼；在产品临近获批时，又依据新授权的AAV载体专利提起第二场诉讼。这说明，专利风险既可能涉及最终产品，也可能涉及研发和生产过程中使用的工具与技术。

其实，专利风险相关纠纷往往在产品开发处于临床后期才开始显现，但是风险排查的动作需要前置，在立项或确定候选产品之时就需要针对性进行FTO排查，早期尽可能采取规避，而对于尚未规避的风险，则需要持续更新，关注相关申请的审查进展和新授权权利要求，提前评估许可及专利有效性挑战等应对方案。

另外，对于基因治疗等技术构成复杂的产品，排查范围还应覆盖生产细胞、载体构建及制造检测等环节。相关活动用于临床开发或FDA申报，并不当然意味着适用安全港保护。应结合专利保护对象及具体使用活动逐项分析，避免仅因某项技术未体现在最终产品中，就忽视其潜在侵权风险。

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