2026年8月26日，FDA 已批准 Revolution 的 RASONQUE（daraxonrasib）每日一次口服片剂，用于治疗至少接受过一种既往全身治疗或不适合接受多药联合全身治疗的转移性胰腺腺癌（PDAC）成人患者，较原 FDA 目标日期提前约 6.5 个月获批。Daraxonrasib 是首款获批的 RAS(ON) 多选择性抑制剂，也是首款用于转移性胰腺腺癌、可广泛抑制多种RAS突变的RAS靶向药物。

抗体药物偶联物（ADC）兼具单克隆抗体的靶向特异性和细胞毒性药物的强效杀伤能力，已在肿瘤精准治疗领域获得广泛研究。然而，传统ADC在临床中仍面临内吞效率欠佳、肿瘤异质性、载荷耐药以及联合用药受限等现实挑战。为此，双靶向ADC和双载荷ADC正逐步成为下一代ADC研发的主流方向，相关研究已从概念验证迈向临床转化，并已有药物成功上市。当前，研发重点聚焦于三大核心组分——抗体、连接子与载荷及三者的协同优化，尤其体现在双特异性抗体的结构设计以及双载荷偶联策略的改进上。与此同时，围绕不同技术特征如何进行专利布局、制定有效的专利策略，以及在当前审查环境下可争取何种保护范围、需准备哪些实验数据以支撑该范围的获得，都是被广泛关注的热门议题。本系列文章将针对双靶向ADC与双载荷ADC的创新路径及专利布局策略，展开系统分析与讨论。

2026年8月24日，Hanmi Pharmaceutical 宣布与罗氏旗下 Genentech 达成最高约 23 亿美元（1.9亿美元首付款）的独家许可协议，授予后者新型代谢治疗候选药物 HM17321 在韩国以外地区的开发、生产和商业化权利。HM17321 是一款长效、CRFR2 选择性 UCN2 类似物（非肠促胰素类减重药物），拟在减重同时保留瘦体重，用于治疗肥胖症及相关疾病，例如 2 型糖尿病和心血管疾病。

2026年8月19日，FDA 加速批准 GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr，DTX401），用于治疗 8 岁及以上患有 Ia 型糖原贮积症 (GSDIa) 的成人和儿童患者。这是首个获得 FDA 批准的用于治疗 GSDIa 根本病因的疗法，也是 Ultragenyx 获得 FDA 批准的首款基因疗法。

2026年8月19日，Moderna 与默沙东宣布，个体化 mRNA 肿瘤疫苗 intismeran autogene（V940/mRNA-4157）联合KEYTRUDA（pembrolizumab），在完全切除的高风险 IIB–IV 期黑色素瘤患者中取得 Ⅲ 期阳性结果。INTerpath-001 研究在预设期中分析中同时达到无复发生存期（RFS）主要终点和无远处转移生存期（DMFS）关键次要终点。这是个体化新抗原疗法和 mRNA 肿瘤治疗首次取得阳性 Ⅲ 期结果。

2026年8月13日，FDA 加速批准 ZENBEXUS（iberdomide），与达雷妥尤单抗（CD38抗体）、透明质酸酶-fihj 和地塞米松（ZDd）联用治疗至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。ZENBEXUS 是 FDA 批准的首个 CELMoD（cereblon E3 ligase modulator）药物。

2026年8月10日，Jazz Pharmaceuticals 宣布与致力于罕见病药物开发的 Actio Biosciences 达成最高 13.2 亿美元（8.20亿美元首付款 + 最高5亿美元里程碑）的收购协议。此次交易的核心资产为用于治疗 KCNT1 相关癫痫的口服小分子 KCNT1 离子通道抑制剂 ABS-1230，Jazz 拟利用其在罕见和严重癫痫领域的开发及商业化经验，加快该产品的后续开发。

本案主要涉及人工智能（AI）大语言模型生成的答复内容能否采信的问题，合议组认为，AI 大语言模型给出的答复仅能作为参考，不能作为创造性评判的直接依据，更不能据此得出法律适用的结论。本案对于规范 AI 大语言模型作为辅助工具在专利申请与审查中的合理使用具有一定指导意义。

本案涉及的药品克唑替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，也是首个获批用于“钻石突变”（ALK基因重排/融合）阳性非小细胞肺癌的靶向药物。本案系统阐释了化学医药领域对于申请日后补交实验数据类证据的审理标准，撰写专利说明书时，应尽可能清楚、完整地记载实验方法和技术效果，为后续可能的补充实验留足依据。

2026 年 8 月 6 日，致力于开发新型溶瘤免疫疗法的 Replimune 宣布 TUDRIQEV（vusolimogene oderparepvec-wtpg，原 RP1）已获得 FDA 加速批准，与 nivolumab 联合用于治疗接受含抗 PD-1 抗体方案后疾病进展的不可切除晚期皮肤黑色素瘤成人患者。TUDRIQEV 是 Replimune 的首款获批产品，也是继 2015 年 Imlygic（T-VEC） 后FDA批准的第二款溶瘤病毒疗法。