2026 年 9 月 8 日，诺华公布 delpacibart etedesiran（del-desiran） 治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的 III 期 HARBOR 研究结果：与安慰剂相比，该药未能显著改善主要终点视频手部张开时间（vHOT）。诺华正评估完整数据，并将与监管机构讨论后续研发路径。del-desiran 是诺华通过收购 Avidity 获得的 AOC 候选药物之一。
2026/09/17
ADARx Pharmaceuticals 于 2019 年在 San Diego 成立，专注于开发下一代 siRNA 疗法，其核心团队成员曾任职于 Arrowhead 和 Ionis。2026年9月4日，ADARx 向美国证券交易委员会提交上市文件，计划将所得款项主要用于推进三种临床阶段药物的研发，包括用于支持 CFB 靶向 siRNA agazisiran 针对多种补体介导疾病的II期临床试验。
2026/09/12
2026 年 8 月 5 日，Moderna 宣布其新型季节性流感疫苗 mFLUSIVA（mRNA-1010）已经获得FDA的批准，用于 50 岁及以上成年人，其中 50–64 岁人群获得传统批准，≥65 岁人群基于免疫应答获得加速批准。mFLUSIVA 是 Moderna 第四款获得 FDA 批准的产品（全球第五款获批产品），也是 FDA 批准的首款 mRNA 流感疫苗。
2026/08/12
随着双靶siRNA领域研发活动日益活跃，创新主体需要前瞻性关注专利申请时机的规划。本文结合Arrowhead的专利申请实践及相关研发信息公开情况，，分析不同层次专利申请之间、以及专利申请与研发信息公开之间的时机安排，以期为双靶siRNA领域的专利布局提供参考。
2026/07/20
2022年，Alnylam 指控 Moderna 的新冠疫苗侵犯了其两件阳离子脂质专利的权利要求。地区法院根据权利要求解释，判定Moderna不侵权。之后，Alnylam提出上诉，2025年6月，联邦巡回上诉法院做出了维持地区法院的判决。
2025/06/12
在本系列文章的最后一篇，我们尝试围绕tRNA疗法的发展现状，结合目前常见的两种工程化tRNA的设计思路，总结相关的专利问题。
2024/07/29
上一篇我们主要介绍了“工程化tRNA矫正密码子层面错误”策略中第一类：针对“错误密码”，改造“解码钥匙”的相关技术及专利策略，这一篇我们将主要介绍第二类：针对“错误密码”，增加“解码钥匙”的相关内容。
2024/06/11
上篇我们提到，对于“RNA→蛋白质”的翻译过程，无论是“解码钥匙出现问题”或是“密码错误”导致相关疾病，都可以尝试通过tRNA疗法解决。而在这之中，研究最为火热的是“工程化tRNA矫正密码子层面错误”的相关策略。我们将分两篇分别介绍两种方案的设计思路及相关专利策略
2024/05/27
从天然tRNA被首次分离鉴定，到工程化tRNA首次尝试用于矫正无义突变造成的蛋白功能缺失的问题，越来越多科研人员加入tRNA疗法的赛道，伴随着近几年核酸药物的蓬勃发展，tRNA无非为基因治疗增加了更多的可能性。本系列文章中我们将围绕工程化tRNA疗法，与各位讨论分享TiPLab在专利方面的一些感悟。
2024/05/13