2026 年 9 月 8 日，诺华公布 delpacibart etedesiran（del-desiran） 治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的 III 期 HARBOR 研究结果：与安慰剂相比，该药未能显著改善主要终点视频手部张开时间（vHOT）。诺华正评估完整数据，并将与监管机构讨论后续研发路径。del-desiran 是诺华通过收购 Avidity 获得的 AOC 候选药物之一。
2026/09/17
ADARx Pharmaceuticals 于 2019 年在 San Diego 成立，专注于开发下一代 siRNA 疗法，其核心团队成员曾任职于 Arrowhead 和 Ionis。2026年9月4日，ADARx 向美国证券交易委员会提交上市文件，计划将所得款项主要用于推进三种临床阶段药物的研发，包括用于支持 CFB 靶向 siRNA agazisiran 针对多种补体介导疾病的II期临床试验。
2026/09/12
2026 年 8 月 31 日，礼来与 Merida Biosciences 宣布达成最终收购协议，交易总金额最高达 28.75 亿美元，包括首付款及与后续里程碑付款。Merida 通过工程化 Fc 融合蛋白，选择性结合并清除驱动自身免疫性疾病和过敏性疾病的致病性抗体。其核心候选药物 MER511 已进入治疗 Graves 病的I期临床试验。
2026/09/11
2026年8月27日，FDA 批准 Priovant Therapeutics（由Roivant与辉瑞共同设立）开发的 Lisraya（brepocitinib）用于成人皮肌炎，Lisraya 是一种首创的 TYK2/JAK1 选择性双重抑制剂，也是目前唯一获批的皮肌炎靶向口服药物，此前获孤儿药资格并通过优先审评获批，现已在美国上市供应。
2026/09/07
2026年8月27日，FDA批准Priovant Therapeutics（由Roivant与辉瑞共同设立）开发的Lisraya（brepocitinib）用于成人皮肌炎，Lisraya是一种首创的 TYK2/JAK1 选择性双重抑制剂，也是目前唯一获批的皮肌炎靶向口服药物，此前获孤儿药资格并通过优先审评获批，现已在美国上市供应。
2026/09/04
2026年8月26日，FDA 已批准 Revolution 的 RASONQUE（daraxonrasib）每日一次口服片剂，用于治疗至少接受过一种既往全身治疗或不适合接受多药联合全身治疗的转移性胰腺腺癌（PDAC）成人患者，较原 FDA 目标日期提前约 6.5 个月获批。Daraxonrasib 是首款获批的 RAS(ON) 多选择性抑制剂，也是首款用于转移性胰腺腺癌、可广泛抑制多种RAS突变的RAS靶向药物。
2026/09/01
2026年8月24日，Hanmi Pharmaceutical 宣布与罗氏旗下 Genentech 达成最高约 23 亿美元（1.9亿美元首付款）的独家许可协议，授予后者新型代谢治疗候选药物 HM17321 在韩国以外地区的开发、生产和商业化权利。HM17321 是一款长效、CRFR2 选择性 UCN2 类似物（非肠促胰素类减重药物），拟在减重同时保留瘦体重，用于治疗肥胖症及相关疾病，例如 2 型糖尿病和心血管疾病。
2026/08/27
2026年8月19日，FDA 加速批准 GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr，DTX401），用于治疗 8 岁及以上患有 Ia 型糖原贮积症 (GSDIa) 的成人和儿童患者。这是首个获得 FDA 批准的用于治疗 GSDIa 根本病因的疗法，也是 Ultragenyx 获得 FDA 批准的首款基因疗法。
2026/08/26
2026年8月19日，Moderna 与默沙东宣布，个体化 mRNA 肿瘤疫苗 intismeran autogene（V940/mRNA-4157）联合KEYTRUDA（pembrolizumab），在完全切除的高风险 IIB–IV 期黑色素瘤患者中取得 Ⅲ 期阳性结果。INTerpath-001 研究在预设期中分析中同时达到无复发生存期（RFS）主要终点和无远处转移生存期（DMFS）关键次要终点。这是个体化新抗原疗法和 mRNA 肿瘤治疗首次取得阳性 Ⅲ 期结果。
2026/08/25
2026年8月13日，FDA 加速批准 ZENBEXUS（iberdomide），与达雷妥尤单抗（CD38抗体）、透明质酸酶-fihj 和地塞米松（ZDd）联用治疗至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。ZENBEXUS 是 FDA 批准的首个 CELMoD（cereblon E3 ligase modulator）药物。
2026/08/21