生物医药专利观察
100 亿美元交易背后 Verona 的首创 COPD 药物 Ohtuvayre
7月9日,默克宣布将以约 100 亿美元收购专注于呼吸系统疾病的 Verona Pharma,以增强其心肺产品线,并帮助应对其重磅药物 Keytruda 在2028年即将到来的专利悬崖。此次交易包括 Verona 用于成人慢性阻塞性肺病(COPD))维持治疗的首创药物 Ohtuvayre^®^(ensifentrine,恩替芬特林),预计将推动未来十年的增长。但保护 Ohtuvayre 的核心活性成分专利已失效,那 Ohtuvayre 凭借何种专利组合获得默克的青睐呢?。
Gate Bioscience的分子门技术
7月24日,Gate Bioscience 宣布与礼来达成高达8.56亿美元的合作,以发现、开发和商业化分子门疗法。此次合作将利用 Gate 的分子门药物发现平台,识别能够阻止疾病相关蛋白质生物合成的分子门,从而开发出具有全新作用机制的小分子药物。
下一代疫苗公司 Vicebio 的分子钳技术
7月22日,赛诺菲宣布将以16亿美元收购 Vicebio。此次收购将带来一款针对呼吸道合胞病毒(RSV)和人偏肺病毒(hMPV)的二价疫苗 VXB-241,该非mRNA类疫苗扩充了赛诺菲现有的呼吸道疫苗管线,为医生和患者带来更多选择。赛诺菲还获得了 Vicebio 的“分子钳”平台技术以增强其疫苗设计和开发能力。
Avidity 的抗体寡核苷酸偶联物 del-desiran 完成3期临床试验患者入组
7月28日,Avidity Biosciences 宣布, delpacibart etedesiran(del-desiran)治疗 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 的全球 3 期临床试验 HARBOR 已完成患者入组。作为 DM1 领域首个全球 3 期临床试验,HARBOR 的关键数据预计将于 2026 年第二季度公布。
Tevogen 与微软和 Databricks 合作成功推出 PredicTcell™ 的 Alpha 版本模型
7月14日,Tevogen 宣布,其人工智能项目 Tevogen.AI 联合微软和 Databricks 成功搭建出其基础模型 PredicTcell™ 的 Alpha 版本,显著加快免疫活性靶点的识别。
Akari 的新型ADC毒素分子—RNA剪接体抑制剂PH1
2025年7月,Akari宣布将继续推进对新型毒素分子PH1的研究,包括其如何破坏癌细胞生长的关键驱动因素,并预计将于年底前获得进一步临床前研究的初步数据。公司正在推进利用 PH1 有效载荷设计针对 Trop2 和未公开靶点的 ADC。
基于 Flare 平台开发实体瘤 CAR-T 疗法的 Dispatch Bio 正式成立
2025 年 7 月 23 日,Dispatch Bio 宣布正式成立,其使命是设计一种针对实体瘤的通用治疗方法,实体瘤占全球癌症的约 90%。自 2022 年成立以来,Dispatch 已筹集 2.16 亿美元,预计首个项目将于 2026 年进入临床阶段。
Lisata Therapeutics 的肿瘤穿透肽 certepetide 获得活性成分专利授权
2025 年 7 月 15 日,Lisata Therapeutics 宣布获得 certepetide 的活性成分专利 US12351653B1,预计到期日至 2040 年 3 月,进一步加强了其专利组合。
Capricor 的同种异体细胞疗法 deramiocel 治疗 DMD 的 BLA 收到 FDA 回复
7月11日,Capricor Therapeutics宣布其已收到 FDA 关于 deramiocel BLA的完整回复函,deramiocel 是用于治疗与 DMD 相关心肌病的细胞疗法。FDA 表示其无法批准现有 BLA,指出其BLA 不符合实质性有效性证据的法定要求,且需要更多临床数据。Capricor 将与 FDA 进一步沟通,并计划于 2025 年第三季度重新提交其 BLA。
AAVantgarde 的双 AAV 基因疗法 AAVB‑039获得 FDA IND 批准
2025年7月15日,FDA 批准用于治疗 Stargardt 病的基因疗法 AAVB‑039 的临床试验申请。AAVB-039 利用 AAVantgarde 专有的双 AAV-intein 平台,可同时递送两段 ABCA4 基因,并在视网膜内表达完整蛋白。